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elisa兩性霉素將會是治療囊性纖維化的候選藥物

時間:2019-3-20閱讀:329
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囊性纖維化是因CFTR基因缺陷所誘發的一種疾病,正常情況下該基因能一種蛋白控制細胞內外物質的移動,比如鹽分、碳酸氫鹽和水分,其對于正常的肺部功能非常重要;然而在囊性纖維化患者機體中,缺陷的CFTR基因會一種缺陷蛋白,從而引發酸性和粘性粘液的積累,其不僅會堵塞肺部,使得呼吸困難,還會讓患者的肺部更容易受到細菌感染。
目前一些療法是可用的,但其功能非常有限,因為不同患者機體中會產生不同類型的突變蛋白,而且10%的囊性纖維化患者機體中根本不會這類蛋白;然而不管蛋白發生哪種突變,甚至缺失,兩性霉素都會有效發揮功效。我們并沒有嘗試糾正缺陷蛋白或進行基因治療(這種方法在肺部并不能有效發揮作用),反而利用一種小分子替代物(兩性霉素)來發揮缺失或缺陷白的通道功能。
如果在人類研究中能證實上述結果的話,那么藥物兩性霉素對于患者將是一個非常大的好消息,同時對一小部分囊性纖維化患者(10%)也將有非常特殊的前景,這部分患者對任何療法并沒有反應。

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